Delineamento dos Estudos Clínicos e Abordagem Metodológica

Farmácia

04/02/2014

Analisando a distribuição populacional e os fatores determinantes do risco de doenças, agravos e eventos associados à saúde, propondo medidas específicas de prevenção, controle ou erradicação de enfermidades, danos ou problemas de saúde e de proteção, promoção ou recuperação as saúde individual e coletiva, produzindo informação e conhecimento para apoiar a tomada de decisão no planejamento, na administração e na avaliação de sistemas, programas, serviços e ações de saúde.

Será dada ênfase aos estudos experimentais, por ser este o objeto de estudo neste momento. As variáveis a serem estudadas dependerão da avaliação crítica às perguntas e/ou hipóteses relacionadas à pesquisa clínica.

Os estudos experimentais podem ser chamados também de “estudos de intervenção” e podem ser definidos como “aqueles em que o pesquisador manipula o fator de exposição (a intervenção), ou seja, provoca uma modificação intencional em algum aspecto do estado de saúde dos indivíduos, através da introdução de um esquema profilático ou terapêutico”.

Os principais critérios de classificação dos estudos de intervenção são:

(a) controle da variável independente;
(b) controle da composição dos grupos;
(c) controle do efeito de mensuração.

Em primeiro lugar, com relação ao controle da variável independente, os estudos de intervenção podem ser classificados como controlados ou não-controlados, dada à presença ou ausência de grupo de controle. Em segundo lugar quanto ao controle da composição dos grupos, os estudos de intervenção podem assumir as seguintes modalidades, não excludentes entre si:

1) randomizado – estudo com grupos alocados a partir de um processo aleatório de escolha, buscando-se uma distribuição equilibrada de variáveis de confundimento;
2) não-randomizado – estudo com grupos experimental e de controle escolhidos a partir de critérios de disponibilidade ou conveniência;
3) bloqueado – estudo com grupos formados exclusivamente por representantes de uma dada categoria da variável de confundimento a se controlar, bloqueando-se o efeito vinculado às outras classes da variável;
4) pareado – estudo com grupos constituídos por pareamento, garantindo uma composição rigorosamente equivalente em termos de algumas variáveis selecionadas;
5) rotativo – estudo com estrutura baseada na alternância de grupos, em que os participantes que compõem o grupo experimental são alocados, após um certo período, para o grupo controle, e vice-versa.

Considerando a modalidade de controle das vias de mensuração nos estudos de intervenção, também denominadas de modalidade de mascaramento (em inglês, blinding), estas podem ser:

1) duplo-cego – a alocação dos grupos e as mensurações referentes à variável dependente são feitas às cegas (ou seja, nem os avaliadores nem os participantes têm conhecimento da alocação dos grupos);
2) simples-cego – os participantes não têm conhecimento de sua pertinência aos grupos da pesquisa (por exemplo, através do uso de placebos nos ensaios clínicos);
3) aberto – quando todo o envolvido tem acesso a informações capazes de indicar a alocação dos grupos experimental e de controle.

O ensaio clínico aleatorizado (ECA) é a estratégia ideal para a avaliação da eficácia de intervenções terapêuticas. Sua natureza experimental resulta da alocação aleatória de pacientes em dois grupos: um grupo experimental, que recebe a intervenção a avaliar (por exemplo, um medicamento novo) e o grupo controle, que não recebe a intervenção (a este grupo pode-se ministrar um placebo ou a terapia tradicional).

Como a seleção é feita através de alocação aleatória, espera-se que os grupos a comparar com relação ao desfecho de interesse sejam semelhantes em todas as características relevantes à hipótese do estudo, exceto à terapia que se deseja avaliar, principalmente se o tamanho da amostra for adequado.

Os grupos a comparar são seguidos por um determinado período, durante o qual os investigadores monitoram a ocorrência do desfecho de interesse. Os desfechos estudados mais frequentemente são letalidade, recidiva e agravamento de sintomas, ou seus complementos, sobrevida, sobrevida sem recidiva e melhoria de sintomas (Szklo, 2002).